SVT

« la membrane cytoplasmique.

Cela montre que le cas témoins et fonctionnel et nous avons le résultat que nous souhaitons.

Dans les cas deux et trois, les cellules de souris ont reçu le gène muté après le traitement anticorps.

Dans le cas numéro deux, la protéine CFTR et dans le milieu extra-cellulaire mais pas vers la membrane cytoplasmique.

Donc là dose injectée De PTC124 dans le cas deux (0,3 mg/ml) est insuffisant.

Dans le troisième cas il y a une injection plus importante de PTC124 (0,9mg/ml).

On observe les protéines qui semble migrer vers le milieu extra-cellulaire c’est donc un résultat positif. Le document 3 nous montre surtout les difficultés à utilisé les traitements du document 2.

Les résultats sont obtenus sur des souris, dépourvues du gène CTFR fonctionnel.

Les souris reçoivent donc trois administrations du virus que contient le gène CFTR par aérosol.

Lors de la première administration, le taux en pourcentage de la protéine CFTR grimpe pendant les trois premiers jours jusqu’à atteindre 100 %.

Ensuite après les trois premiers jours il redescend jusqu’à un niveau non détectable.

La seconde administration vois sont taux de protéines CFTR grimper pendant les trois premiers jours à 5% Elle redescend comme la précédente administration à un pourcentage non détectable.

La troisième administration ne voit pas son taux de protéines augmenté.

Son taux reste dans la zone non détectable.

Nous avons donc des problèmes avec ce traitement.

Les cellules modifiée meurent précocement et les traitements sont de moins en moins efficaces jusqu’a ne plus l’être du tout. Conclusion : La mucoviscidose est une maladie très grave qui atteint et tue de nombreuses personnes chaque année.

Pour pouvoir guérir de cette maladie, il faut savoir contrôler l’afflux de mucus, ce qui revient à gérer la protéine issus du gène CFTR.

Dans les documents, on étudie le problème à l’échelle moléculaire avec son codon prématuré ou on injecte le gène CFTR pour permettre la synthèse de la protéine.

Le principe de la thérapie génique est une très bonne idée mais l’efficacité est à revoir, plus on reproduit l’expérience moins elle est efficace.

Ce traitement devient inefficace au bout d’un moment. On s’intéresse au codon 508 qui est à l’origine de l’inactivité du gène CFTR. Au doc 4, on s’aperçoit que lorsqu’un gène muté suite à un traitement à l’anticorps, avec une dose de PTC 124 élevé et des résultats optimistes. C’est ce traitement qui semble une solution aux problèmes, malgré que les expériences soit non testes sur des hommes, ils sont testés sur des souris mais sa reste une bonne chose pour l’avenir.. »