Sciences & Techniques: Les thérapies géniques

« «Thérapie génique et thérapie cellulaire » ne sont plus aujourd'hui des " mots qui fâchent» .

Au début de l'année 2005 , le gouvernement français autorise les recherches sur les cellules souches humaines , à la base de ces techniques .

C'est une première .

les travaux relèvent encore du domaine expérimental , mais les résultats prél imina ires laissent à penser que la médecine régénérative a un bel avenir .

De nouvelles perspectives apparaissent alors dans le traitement de patho logies t elles que la maladie d'Alzheimer , les leucémies, myopathies et autres maladies orphelines .

Néanmoins , de nombreux problèmes demeurent et les thérapies cellulaire et génique restent au cœur de programmes de recherche .

cliniques sont réalisés en 1990.

Neuf ans plus tard , une enfant de 4 ans atteinte d'un déficit immunitaire grave est partiellement guérie , la thérapie génique fête son premier succès .

P RINCIP E Des gè n es el des prot éines la cellule fabrique ses propres protéines qui participent à sa structure et à sa fonction.

les informations pour créer ces protéines sont cachées au cœur de chaque cellule , dans le noyau , sous forme de gènes .

Un gène est un fragment d 'ADN " codant » pour une protéine .

C'est une sorte de plan que la cellule va suivre pour construire les protéines .

Si le plan est mauvais , les protéines sont déficientes ou même parfois totalement absentes .

la thérapie génique essaye de résoudre ce problème, soit elle répare le gène, soit elle en apporte un tout neuf .

le but est de corriger l'expression des protéines.

En quelque sorte , l'organisme va pouvoir fabr iquer ses propres médicaments sous forme de protéines pour lutter contre la f----------- -1 maladie .

LA THERAPIE GENIQUE la thérapie génique est une révolution médicale, qui promet des progrès remarquab les.

Néanmoins , elle e n est encore à ses balbut iements.

Cette méthode thérapeutique ingénieuse utilise le gène comme médicament.

la théorie est simple : si un gène défectueux est responsable d 'une maladie dans une cellule , il suffit de le remplacer par un gène sain pour guérir cette maladie .

La réalité est moin s simple ! Il existe une multitude de thérapies géniques selon les maladies à traiter.

Nombreuses techniques ne sont encore qu'en essai clinique et soulèvent bien souvent des problèmes éthiques .

HISTORIQUE Dix ans après les premiers transferts de gènes, la thérapie génique se développe , au début des années 80.

En 1986 , le gène de la myopathie de Duchenne sur le chromosome X est identifié aux États -Unis .

!:exploration du génome est impulsée .

Dans la foulée , l'Association française contre les myopathies (AFM ) crée le T rlr tbon .

les premiers essais LES ETAPES DE LA THERAPI E GENI QUE Pour modifier un gène malade , il faut introduire dans la cellule cible un gène médi cament ou thérapeutique .

la première étape est d'isoler le gène médicament.

Aujourd 'hui, le génome humain étant entièrement séquencé , cette étape est facile .

Il faut ensuite construire un "vecteur » qui est une sorte de vaisseau qui transportera le gène médicament à l'Intérieur de la cellule .

Enfin, il faut choisir comment faire rentrer le vecteur dans la cellule .

ln vivo , le vecteur contenant le gène médicament est directement injecté dans la circulation sanguine ou dans le tissus cible .

Ex viv o , le vecteur est introduit dans les cellules du patient qui ont été prélevées au préalable .

les cellules ainsi modifiées sont ensuite réintroduites chez le patient.

Dan s un cas comme dans l'autre , la cellu le cible va pouvoir fabriquer ses protéines médicaments et soigner la maladie.

DES OUTILS POUR TRANSFERER LES GDIES : LES VECTE URS le vecteur permet le transfert du gène thérapeutique à l 'intérieur de la cellule cible .

Il est l'élément dé de la thérapie génique .

Vedeurs viraux les vecteurs viraux sont fréquemment utilisés pour leur pouvoir infectieux .

Ils ont une grande efficacité de pénétration dans les cellules .

Un virus naturel sait entrer de façon active et efficace dans une cellu le et cellules produisent la protéine succès de la thérapie génique injecter l'ADN qu'il contient dans le médicament qui sera déversée dans bou leverse la communauté noyau de cette cellule .

la cellule n'a le sang pour rejoindre les cellules ou scientifique .

plus qu'à lire l 'ADN du virus , le tissus à traiter .

Ces enfa nts atteints d'un déficit « plan », pour le traduire en protéine .

Dans le cas de la thérapie O BJE CTIFS génique, le virus utilisé est modifié Au même titre que la découverte des afin de le rendre inoffensif.

le gène vaccins et des antibiotiques au siècle médicament est alors introduit dans dernier, la thérapie génique , le virus qui va pouvoir l 'injecter dans nouveau-né de la recherche en les cellules du patient comme le médecine , a de grandes ambitions .

ferait un virus naturel.

Seule ombre lutte contre les maladies au tableau , les chercheurs n 'arrivent héréditaires , lutte contre le cancer , le pas toujours à éviter les réactions sida ! Mais comment? Selon immunitaires .

l'ori gine des maladies, les gènes utilisés sont différents .

défic ientes de la moe lle osseuse de Vedeurs non virau x Dans le cas d 'une perte de fonction , dix enfants malades sont prélevées .

Ces vecteurs synthétiques sont de comme un déficit immunitaire (voir le gène médicament est inoculé ex petites vésicules lipidiques (bulles de plus loin les" bébés bulles »), la vivo dans ces cellules par un vecteur graisse ) contenant le gène thérapie génique apporte un gène viral.

les cellules ainsi modifiées médicament.

Ils sont moins sain qui va travailler à la place du sont réinjectées dans le sang des dangereux que les vecteurs viraux gène défectueux .

Dans le cas des enfants .

Quelques semaines plus car ils ne déclenchent pas de cancers , un gène " killer » est tard, le système immunitaire des réaction immunitaire .

Inertes , ils introduit dans la cellu le cancéreuse enfants est rétab li.

Ils peuven t vivre pénètre n t de façon moins efficace cible .

Ce gène , une fois traduit en normalement hors de leur bulle.

le dans la cellule que les vecteurs protéine toxique , va déclencher la gène malade inactif a été remplacé viraux .

Il faut plus de 100 000 gènes mort de la cellule .

Pour le sida , l'idé e avec succès dans la moelle osseuse médicaments par vecteur pour est d 'intégrer par le biais du gène des enfants .

qu'un seul pénètre le noyau de la médicament une résistance au virus , cellule cible.

Cependant , les ce dernier ne pourra plus infect er les L IMITES ET DESILLUSIONS scientifiques se tournent de plus en cellule s ainsi traitées .

En 2002 deux bébés bulles plus vers cette technique qui déve loppen t un début de leucémie présente moins de risques .

P REM I ER GRAN D PAS DE LA THERAP IE suite à leur traitement par thérapie GENIQUE : LES BEBES BULLES génique .

C'est un véritable coup Aut res m éthod es En 2000 , une d'arrêt pour la recherche .

le gène Une des stratégies à l'essai fait équipe m édicament se serait mal positionné pénétrer le gène médicament dans française de dans les cellules cibles, entraînant la cellule en la soumettant à un choc l'Hôpita l une multiplication anormale des électrique , c'est l 'électroporation .

Ce Necker à Paris , choc crée des micro -trous , des dirigée par le pores, qui laissent entrer les gènes Professeur médicaments dans la cellule .

A/11 / n Rsc/Jer, Une autre technique consiste à annonce sa introduire des organoïde s (néo- réussite : des organes) dans l'enveloppe de enfants atteints l'intestin du patient Ces organoïdes du syndrome immunitaire comb iné sont des cellules traitées ex vivo par sévère (DICS) lié au chromosome X, thérapie génique .

Une fois appe l é aussi malad ie de « l'enfant lymphocyte s.

Cette complicatio n réimplantées dans le patient , ces bulle » , sont guéris .

Ce premier vrai est un exemple concret des dangers Principe de la thérapie génique intégration du génome du virus dans le génome de la cellule mise en contact du virus et de la cellule prélevée Nombre d'études de thérapie génique menées dons le monde sur environ 4 000 malade s.

3500 Nombre de malades dans le mondea;,_ant bénéfidé 'essais cliniques de thérapie génique .

1 sur 15000 Les cellules souches adulte s sont rares : il en existe 1 sur 15 000 dans la moelle osseuse , berceau des cellule s sanguines .

Loi d u 20 1988 (l oi Huriet- Sérusclat) " préalablement à la réalisation d'une recherche biomédicale sur une personne , le consentement libre , éclairé et exprès de celle- ci doit être recuei lli( .

..

) » •Nul ne peut porter atteint e à l'intégrité de l'espèce humaine.

Toute pratique eugénique tendant à l'organisation de la sélection des personnes est mterdite (.

.

.) » n aît le 23 février 1997. »